Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois. 

Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics ont annoncé et publié plusieurs résultats positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam (Evrysdi). Il se déroule auprès de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de 1 à 7 mois, et comporte deux parties. La première d’une durée d’un mois a montré que le risdiplam est bien toléré. La seconde d’une durée de deux ans évalue l’efficacité du produit. Cet essai en ouvert, international, se déroule aussi en France.

Une amélioration à 12 mois…

Les résultats de la deuxième partie d’essai, après un an de traitement, sont parus en juillet 2021 dans le New England Journal of Medicine. Ils montrent que 29 % des nourrissons étaient capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes. De plus, le risdiplam améliore la fonction motrice et la durée de vie des participants.

… qui se confirme à 24 mois

Les deux laboratoires avaient également publié le 15 avril 2021 par voie de communiqués de presse des résultats préliminaires après deux ans de traitement : la durée de vie des participants augmente et leurs besoins de ventilation permanente diminuent ; 61% des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes.

D’autres améliorations ont été également rapportées, à l’exemple de la capacité à maintenir la tête droite (pour 63% des nourrissons) ou à se tenir debout avec un appui (15%)…

L’essai Firefish en détail:

L’essai FIREFISH est un essai en ouvert, international (qui se déroule aussi en France) et concerne 62 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de 1 à 7 mois. Il se déroule en deux parties : la première d’une durée d’un mois a montré que le risdiplam est bien toléré ; la seconde, toujours en cours, évalue l’efficacité du produit sur deux ans. Des résultats de cette seconde partie, après deux ans de traitement, ont été communiqués :

– la durée de vie des participants augmente,

– les besoins de ventilation permanente diminuent,

– 61% des nourrissons sont capables de s’asseoir sans aide pendant 5 secondes,

– 63% des nourrissons peuvent maintenir la tête droite,

– 15% des nourrissons tiennent debout avec un appui.

Sources

« Roche’s Evrysdi continues to improve motor function and survival in babies with Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) », Laboratoire Roche. Communiqué de presse du 15 avril 2021

« Continued Improvements in Motor Milestones in Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy After Two Years of Treatment with Evrysdi™ » PTC Therapeutics. Communiqué de presse du 15 avril 2021: 

Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls. Darras BT, Masson R, Mazurkiewicz-Bełdzińska M, et al.

N Engl J Med. 2021 Jul 29;385(5):427-435. doi: 10.1056/NEJMoa2102047. PMID: 34320287.