Enquête paneuropéenne sur la SMA et les essais cliniques

Qu’aimeriez-vous voir dans les futurs essais cliniques pour la SMA ? Que vous ayez ou pas déjà participé à un essai clinique, faites-nous part de votre expérience ! Le développement de nouveaux traitements améliorés pour la SMA dépend des essais cliniques. Cependant, participer à des essais cliniques peut être une décision délicate et une expérience […]

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Replay Journée des Familles Francophones concernées par une SMA (Lille 14/10/23)

Comme annoncé, enregistrement complet de la plénière d’information de la Journée des Familles Francophones concernées par une SMA qui s’est déroulée à Lille le 14 octobre dernier. Vous retrouverez dans cette vidéo le discours d’accueil de Laëtitia Ouillade, responsable du Groupe d’Intérêt SMA, les interventions concernant la prise en charge et le traitement des enfants […]

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Cure SMA : Bonne efficacité long terme de l’apitegromab

Scholar Rock annonce de nouvelles données issues de la période de prolongation de l’essai TOPAZ de phase 2 évaluant les résultats des patients à 36 mois de traitement par l’apitegromab. Les données montrent que la poursuite du traitement par l’apitegromab pendant la période de traitement prolongée est associée à une amélioration substantielle et soutenue de […]

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Scholar Rock: début de la phase 3 de l’essai SAPPHIRE en Europe

L’étude SAPPHIRE a ouvert des sites d’essais cliniques en Europe. SAPPHIRE est une étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 non-ambulantes (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA® (nusinersen) ou EVRYSDI® (risdiplam). Scholar Rock a commencé à recruter […]

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Conservation Evrysdi/Ridisplam: nouvelles recommandations

Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]

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Evrysdi: une prescription très encadrée

L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]

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