La commission Européen autorise l’utilisation du Ridisplam/Evrysdi

Le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la maladie, représentant environ 95% de tous les cas de SMA2) chez les patients de 2 mois et plus, avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies SMN2.

Il est disponible en France sous forme d’ATU de cohorte. La définition des critères d’accés à l’ATU devrait être revue rapidement

 

Voir ci-desous la traduction du communiqué de presse de Roche réalisée par le GI SMA

« Chers membres de SMA Europe,

Nous sommes ravis de pouvoir partager avec vous – conformément à votre demande de mises à jour régulières – qu’aujourd’hui la Commission européenne (CE) a approuvé Evrysdi ™ (risdiplam), le premier et unique traitement de l’amyotrophie spinale à domicile (SMA) avec une efficacité prouvée chez les adultes, les enfants et les bébés de deux mois et plus. Risdiplam a été évalué dans le cadre du programme d’évaluation accélérée de l’Agence européenne du médicament (EMA), destiné aux médicaments présentant un intérêt majeur pour la santé publique et l’innovation thérapeutique.

L’approbation d’aujourd’hui signifie que le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la maladie, représentant environ 95% de tous les cas de SMA2) chez les patients de 2 mois et plus, avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies SMN2. La décision s’applique dans les 27 États membres de l’Union européenne, ainsi qu’en Islande, en Norvège et au Liechtenstein.

Moins de cinq ans se sont écoulés depuis que la première personne s’est inscrite au programme de développement clinique risdiplam, qui est dirigé par Roche en partenariat avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics. Grâce à la détermination et à la participation de tous les membres de la communauté SMA, comme vous, nous avons pu accélérer le programme  et parvenir à l’annonce d’aujourd’hui. Pendant ce temps, plus de 3 000 personnes sont traitées par risdiplam dans le cadre d’essais cliniques, dans des contextes de vie quotidienne et dans le cadre du programme d’utilisation compassionnelle, qui est ouvert dans plus de 60 pays.

Nous voulons profiter de cette occasion pour exprimer notre sincère gratitude aux centaines de patients et familles qui participent à nos études cliniques, aux groupes de patients, aux sites d’essais cliniques et au personnel du monde entier. Nous vous remercions pour votre partenariat, la confiance que vous nous accordez et votre engagement sans faille à franchir cette étape monumentale. Aujourd’hui, nous célébrons ce partenariat et notre réalisation collective.

L’approbation de l’la commission européenne fait suite à un avis positif émis en février par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments et repose sur les données de deux études pivots; FIREFISH (chez les nourrissons symptomatiques atteints de SMA de type 1 âgés de 2 à 7 mois) et SUNFISH (chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 âgés de 2 à 25 ans). Les deux études ont démontré l’efficacité cliniquement significative et la sécurité du risdiplam.

Alors qu’aujourd’hui marque une étape importante pour la communauté SMA, nous sommes tout à fait conscients du besoin persistant non satisfait qui reste dans l’accès aux options de traitement. Roche travaille en étroite collaboration avec les organismes de remboursement et d’évaluation des pays européens pour permettre un accès large et rapide à ceux qui en ont besoin. Nos efforts de collaboration et la nécessité urgente de traiter la SMA se sont traduits par des voies d’accès précoces au risdiplam, alignées sur le label européen, en Allemagne dans les prochains jours et en France à partir de début avril via l’ Autorisation d’Utilisation Temporaire (ATU) de cohrte. Pour minimiser tout délai entre l’autorisation CE et l’accès à risdiplam, nous avons déjà soumis des dossiers de remboursement dans de nombreux pays européens en prévision de l’approbation d’aujourd’hui.

Dans le même temps, nous continuons à travailler dur pour permettre un accès large et rapide aux patients et aux familles du monde entier. En moins de huit mois, risdiplam a été homologué dans 38 pays à travers le monde (États-Unis, Chili, Brésil, Ukraine, Corée du Sud, Géorgie, Russie, Émirats arabes unis, 27 États membres de l’UE et Islande, Norvège et Liechtenstein) et nous recherchons une autorisation de mise sur le marché dans 33 autres pays (Argentine, Australie, Botswana, Bolivie, Canada, Chine, Colombie, Costa Rica, Équateur, Grande-Bretagne, Guyane, Indonésie, Israël, Japon, Koweït, Malaisie, Maurice, Moldavie, Namibie , Nouvelle-Zélande, Macédoine du Nord, Oman, Pakistan, Paraguay, Pérou, Qatar, Arabie saoudite, Afrique du Sud, Singapour, Suisse, Taïwan, Thaïlande et Inde – où la première étape vers l’approbation a été accordée). Nous prévoyons également un dépôt supplémentaire dans plusieurs pays dans les semaines et les mois à venir.

Nous nous attendons à ce que vous receviez des questions de votre communauté sur les actualités d’aujourd’hui. Nous avons donc inclus ci-dessous des informations supplémentaires pour vous et vos membres. Si vous avez d’autres questions sur cette mise à jour, n’hésitez pas à me contacter

Sincèrement

Fani Petridis

 

Questions / réponses

Quelle est l’indication du risdiplam?

Risdiplam est indiqué pour le traitement des personnes atteintes de 5q SMA chez les patients âgés de 2 mois et plus, avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, de type 2 ou de type 3 ou avec une à quatre copies de SMN2 . La 5q SMA est la forme la plus courante de la maladie, représentant environ 95% de tous les cas de SMA.2

Que signifie l’approbation CE?

L’approbation CE signifie que l’utilisation du risdiplam est désormais autorisée dans cette indication dans les 27 États membres de l’UE, ainsi que dans Islande, Norvège et Liechtenstein.

Quand risdiplam sera-t-il disponible dans les États membres de l’UE?

L’approbation réglementaire est la première étape vers la disponibilité commerciale. Risdiplam sera disponible début avril en France (dans le cadre de la cohorte Autorisation d’Utilisation Temporaire), et dans les prochains jours en Allemagne. Les autorités sanitaires d’autres pays européens décideront désormais de rembourser ou non le risdiplam pour son utilisation dans leurs systèmes de santé nationaux. Roche a déjà soumis des dossiers de remboursement dans nombre de ces pays en prévision de l’approbation d’aujourd’hui afin de minimiser tout délai entre l’autorisation communautaire et l’accès à risdiplam.

Pourquoi les patients de moins de deux mois ne peuvent-ils pas recevoir risdiplam?

Risdiplam n’est pas approuvé chez les patients de moins de deux mois car la dose, l’efficacité et la tolérance n’ont pas encore été évaluées dans ces groupes de patients. L’essai RAINBOWFISH recrute actuellement des nourrissons pré-symptomatiques jusqu’à l’âge de six semaines pour évaluer l’efficacité et l’innocuité du risdiplam. Les familles devraient consulter leur médecin traitant si elles souhaitent participer à un essai clinique. Pour plus d’informations sur l’essai RAINBOWFISH (NCT03779334), ainsi que sur les essais de recrutement antérieurs sur le risdiplam, consultez les sites Web ClinicalTrials.gov et ForPatient.Roche.com.

Quel est le profil de sécurité du risdiplam?

Le profil de sécurité de Risdiplam a été évalué au cours de trois essais cliniques: FIREFISH, SUNFISH et JEWELFISH. Chez les patients atteints de SMA, les effets indésirables les plus fréquemment observés dans les études cliniques sur le risdiplam étaient la fièvre (48,4%), les éruptions cutanées (27,4%) et la diarrhée (16,1%). Chez les patients atteints de SMA d’apparition tardive, les effets indésirables les plus fréquemment observés dans les études cliniques sur le risdiplam étaient la fièvre (21,7%), les céphalées (20,0%), la diarrhée (16,7%) et les éruptions cutanées (16,7%). Les effets indésirables sont survenus sans schéma clinique ou temporel identifiable et se sont généralement résolus malgré le traitement en cours chez les patients atteints de SMA infantile et tardive. Il n’y avait pas de résultats de sécurité liés au traitement menant au retrait des participants d’une étude.

L’approbation de la CE affecte-t-elle le programme d’accès pré-approbation (PAA) / d’utilisation compassionnelle (CU) en cours?

Suite à l’approbation de la CE, les nouvelles inscriptions au programme risdiplam PAA / CU cesseront dans les 27 États membres de l’UE (ainsi qu’en Islande, en Norvège et au Liechtenstein);les dates exactes varieront en fonction du pays. Cependant, comme chaque pays a ses propres réglementations nationales pour les programmes PAA / CU, il peut y avoir des variations entre les pays. Les patients des pays déjà inscrits au programme PAA / CU continueront à recevoir risdiplam, comme indiqué par leur médecin traitant. Les patients qui ont des questions sur le programme doivent contacter leur médecin.

La pandémie COVID-19 aura-t-elle un impact sur l’approvisionnement en risdiplam?

Tout au long de la pandémie COVID-19, notre objectif principal a été d’assurer la sécurité des patients, un accès ininterrompu au traitement et de soutenir la communauté au sens large. Nous évaluons en permanence les implications potentielles du COVID-19 sur nos opérations de fabrication et de chaîne d’approvisionnement, et nous surveillons la demande pour toutes nos thérapies afin d’atténuer les risques potentiels de rupture de stock. Actuellement, nous ne sommes confrontés à aucune interruption d’approvisionnement ou de logistique pour risdiplam en raison du COVID-19. Cependant, nous prenons des mesures proactives en collaboration avec nos prestataires de services logistiques pour garantir que la livraison des produits vers / depuis les pays et régions touchés reste aussi stable que possible.

Combien de patients ont été traités par risdiplam à ce jour dans le monde?

Plus de 3000 patients ont été traités par risdiplam, dans le cadre d’essais cliniques, d’utilisation compassionnelle et dans des contextes réels, avec des patients allant de la naissance à plus de 70 ans et y compris ceux précédemment traités avec d’autres thérapies ciblant la SMA.

Qu’est-ce que le programme de développement clinique risdiplam?

Le programme de développement clinique de risdiplam comprend quatre essais cliniques en cours, FIREFISH, SUNFISH, JEWELFISH et RAINBOWFISH qui se déroulent dans divers pays du monde entier. L’essai RAINBOWFISH est actuellement la seule étude qui recrute encore. Le programme est conçu pour aider à faire progresser notre compréhension de l’innocuité et de l’efficacité clinique du risdiplam chez une grande variété de personnes atteintes de SMA, des nourrissons pré-symptomatiques aux adultes âgés de 60 ans avec différents niveaux de gravité de la maladie, y compris les pré-symptomatiques, types 1 , 2 et 3 SMA, ainsi que les patients précédemment traités avec d’autres thérapies SMA. Roche dirige le programme de développement clinique du risdiplam dans le cadre d’une collaboration avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics.

References:1.https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment. accessed 13 March 2021. 2.Arnold WD et al. Spinal Muscular Atrophy: Diagnosis and Management in a New Therapeutic Era. Muscle Nerve. 2015;51(2):157-167.

Roche_Community_Letter-Risdiplam_EC_Approval

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