Oligonucléotide antisens à un stade précoce du développement dans la SMA

Dans un article publié en décembre 2011, une équipe américaine a évalué les effets de l’injection dans le cerveau de souris modèles de SMA d’un oligonucléotide antisens qui cible le gène SMN2. Quand l’injection est réalisée à la naissance, l’équipe a observé une amélioration de l’activité motrice et de la survie, laquelle s’allonge de 15 jusqu’à plus de 100 jours. Les auteurs constatent également que lorsque l’injection dans le système nerveux central est réalisée à un stade plus tardif du développement, elle est moins efficace.

A single administration of morpholino antisense oligomer rescues spinal muscular atrophy in the mouse.
Porensky PN, Mitrpant C, McGovern VL, Bevan AK, Foust KD, Kaspar BK, Wilton SD, Burghes AH.
Hum Mol Genet., 2011 (Dec).