Le Groupe d’intérêt SMA a rencontré les équipes de Scholar Rock pour faire un point sur l’avancé du programme et les résultats de l’APITEGROMAP dans le traitement complémentaire de la SMA.
L’APITEGROMAB est conçu pour inhiber l’activation de la myostatine en ciblant ses formes latentes, favorisant la croissance musculaire et améliorant la fonction motrice dans la SMA, il pourrait être utilisé en complément d’un traitement visant à augmenter la production de protéine SMN
L’essai de phase 1-2 TOPAZ avait démontré une bonne sécurité du traitement
Cinquante-huit participants (âge moyen 9,4 ans) ont été recrutés dans 16 centres d’essai aux États-Unis et en Europe. Les participants avaient été traités par Nusinersen pendant une durée moyenne de 25,9 mois avant leur inscription dans l’une des 3 cohortes d’essai.
Aucun décès ni évènement indésirable grave n’a été signalé.
Les cinq effets indésirables les plus fréquemment rapportés durant le traitement sont :
- Des maux de tête (24,1 %),
- De la fiévre (22,4 %), l
- Des infections des voies respiratoires supérieures (22,4 %),
- La toux (22,4 %)
- La rhinopharyngite (20,7 %).
L’essai contre placebo de phase 3 SAPPHIRE est maintenant terminé avec des résultats positifs
- La population de l’essai était des patients SMA
- non ambulants de type 2 ou 3
- agés de 2 à 21 ans
- traités avec Ridisplam (EVRYSDI) ou Nusinersen (SPINRAZA).
- Le critère d’évaluation principal a été atteint
- 30,4 % des patients recevant de l’apitegromab ont eu une amélioration de > 3 points de l’échelle de mesure HFMSE contre 12,5 % des patients sous placebo
- Les patients recevant de l’apitegromab ont démontré une amélioration précoce de la fonction motrice par rapport au placebo dès le premier point temporel mesuré à 8 semaines, bénéfice aussi observé à 52 semaines tel que mesuré par l’échelle de mesure HFMSE
- Les patients recevant de l’apitegromab ont connu un bénéfice cliniquement significatif de la fonction motrice dans tous les groupes d’âge (âgés de 2 à 21 ans)
- La sécurité dans SAPPHIRE est cohérente avec le profil de sécurité à long terme de l’apitegromab observé dans l’essai de phase 2 TOPAZ avec plus de 48 mois d’expérience de traitement chez les patients atteints de SMA
La société Scholar Rock a déposé des demandes d’autorisation mise sur le marché
- Pour les Etats Unis, une réponse de la FDA est attendue pour Septembre 2025
- Pour l’Europe, une réponse de l’EMA (Agence Européenne du Médicament), une réponse est attendue mi 2026.
- En France, la société souhaite déposer une demande d’accés précose pour accélerer l’accés a ce traitement.
