Pas besoin de suivi ophtalmologique avec le risdiplam (Evrysdi®) dans la SMA

Le risdiplam (ou Evrysdi®) a obtenu en août dernier une autorisation de mise sur le marché américain pour les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de plus de 2 mois. En cours d’examen par les autorités réglementaires européennes, il est toujours évalué par différents essais cliniques menés dans la SMA de type II […]

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Déclaration de consensus européen sur la thérapie génique pour la SMA

  Des médecins Européens parmi ceux ayant traités le plus grand nombre d’enfants SMA en Europe par thérapie génique ZOLGENSMA ont publié dans l’ European Journal of Paediatric Neurology, une tribune pour expliquer leur choix et leurs préconisations en matière de mise en oeuvre de la thérapie génique dans la SMA. Abstract L’amyotrophie spinale (SMA) […]

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Ridisplan, Roche a transmis la demande de mise sur le marché à l’EMA

Le ridisplam est un traitement de la SMA par voie orale, son nom commercial est EVRYSDI Cette demande est le premier pas vers une autorisation d’utilisant en Europe, voir ci-dessous la traduction du courrier de Roche aux organisations de patients ainsi que quelques questions réponses. Chers membres de SMA Europe, Nous sommes ravis d’être à […]

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