Scholar Rock: début de la phase 3 de l’essai SAPPHIRE en Europe
L’étude SAPPHIRE a ouvert des sites d’essais cliniques en Europe. SAPPHIRE est une étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 non-ambulantes (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA® (nusinersen) ou EVRYSDI® (risdiplam). Scholar Rock a commencé à recruter des patients en Europe, avec nos premiers sites d’essais cliniques opérationnels en Espagne. L’équipe travaille pour ouvrir des sites supplémentaires dès que possible.
L’étude SAPPHIRE vise à recruter environ 200 personnes atteintes de SMA en Europe et aux États-Unis. Des sites d’essai européens sont à l’étude en Belgique, en France, en Allemagne, en Italie, aux Pays-Bas, en Pologne et au Royaume-Uni.
L’apitegromab inhibe sélectivement l’activation de la myostatine (une protéine présente dans les muscles squelettiques qui limite la croissance et la force musculaires), ce qui peut améliorer la fonction musculaire et motrice chez les personnes atteintes de SMA. L’apitegromab est un produit candidat expérimental pour le traitement des personnes atteintes de SMA et n’a pas été approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) ou toute autre autorité sanitaire.
SAPPHIRE est une étude de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 à 21 ans atteintes d’ASI de type 2 ou de type 3 non ambulants (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA (nusinersen) ou EVRYSDI (risdiplam). Un diagnostic confirmé et documenté de 5q SMA sera nécessaire. Il n’y a aucune restriction sur le nombre de copies SMN2.
L’étude aura 2 groupes de participants avec le nombre estimé suivant de participants :
- 156 personnes âgées de 2 à 12 ans.
- 48 individus âgés de 13 à 21 ans.
Dans SAPPHIRE, les participants à l’étude recevront régulièrement des perfusions intraveineuses (directement dans une veine sur une période de temps d’environ 1 à 2 heures) et seront assignés au hasard à l’apitegromab ou au placebo tout en poursuivant leur traitement actuel avec SPINRAZA ou EVRYSDI sous la supervision de leur fournisseur de soins de santé. Les participants doivent avoir au moins 10 mois de traitement par SPINRAZA ou au moins 6 mois de traitement par EVRYSDI au moment de la sélection.
La période de traitement (lorsque les participants recevront de l’apitegromab ou un placebo) dans l’étude est de 12 mois. Après avoir terminé les 12 mois de l’étude, les participants auront la possibilité de s’inscrire à une étude d’extension en ouvert sur l’apitegromab ou bien, ils seront suivis pendant 20 semaines supplémentaires après leur dernière dose de la période de traitement.
Les participants qui s’inscrivent à l’étude d’extension en ouvert recevront donc de l’apitegromab pendant toute la durée de l’étude d’extension. Les participants qui souhaiteront stopper leur traitement, seront inscrits à la période de suivi de 20 semaines ne recevront plus d’apitegromab ni de placebo.
Plus de détail sur ClinicalTrials.gov (NCT05156320) ou le site de Scholar Rock
