Comme annoncé, enregistrement complet de la plénière d’information de la Journée des Familles Francophones concernées par une SMA qui s’est déroulée à Lille le 14 octobre dernier. Vous retrouverez dans cette vidéo le discours d’accueil de Laëtitia Ouillade, responsable du Groupe d’Intérêt SMA, les interventions concernant la prise en charge et le traitement des enfants […]
Les journalistes de Tribunes K ont réalisés des interviews en français ou sous-titrées en français lors du congrès scientifique SMA de Barcelone. Cet important congrès a réuni plus de 800 scientifiques et cliniciens venus de 66 différents pays. Visionnez les interviews en français.
SMA Europe s’est associé à la James Lind Alliance pour identifier les 10 principales questions de recherche sans réponse sur la SMA posées par les personnes vivant avec la maladie, leurs soignants et les prestataires de soins de santé. Cette initiative comporte plusieurs étapes : 1 – Collecte de questions : les personnes sont invitées […]
L’étude SAPPHIRE a ouvert des sites d’essais cliniques en Europe. SAPPHIRE est une étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 non-ambulantes (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA® (nusinersen) ou EVRYSDI® (risdiplam). Scholar Rock a commencé à recruter […]
La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]
Etude sur l’efficacité d’un dispositif de surveillance du risque d’escarre chez les utilisateurs de fauteuil roulant électrique Elise DUPITIER, ergothérapeute conseil à l’AFM et Perrine JOLY, une stagiaire en ergothérapie, recherchent dans le cadre d’une étude 12 personnes atteintes de SMA type 2. Cette étude sur le positionnement au fauteuil roulant vise à mesurer l’efficacité […]
Le 8 janvier 2021, le premier patient de l’étude RESPOND a été traité. L’étude examinera le bénéfice clinique et l’innocuité du nusinersen (Spinraza) chez les nourrissons et les enfants atteints d’amyotrophie spinale qui ont encore des besoins cliniques non satisfaits après un traitement par onasemnogène abeparvovec (ZolgenSma). À la lumière de l’expérience clinique et réelle […]
Un projet de recherche en sciences humaines et sociales s’intéresse au vécu des parents lorsque leur enfant est atteint d’une amyotrophie spinale. Ce projet de recherche a pour objectif de décrire l’expérience en tant que parent et de mieux comprendre l’impact de la maladie de l’enfant sur l’organisation de la vie quotidienne et familiale. Vous […]
Avexis a reçu l’approbation de l’agence américaine du médicament (FDA) pour commercialiser aux USA le ZOLGENSMA. Cet accord limite l’accés aux enfants de moins de 2 ans, mais ouvre la possibilité de traiter tous les bébés quelque soit le type ou le nombre de copies de SMN2, ce qui permet de traiter tous les enfants […]