Ridisplam / Evrysdi : l’ANSM autorise l’ATU de cohorte

L’ATU de cohorte du risdiplam a été publiée par l’ANSM le 8 mars. Elle ne sera cependant effective qu’à partir du 6 avril et remplacera l’ATU nominative.

L’ATU est ouverte pour les types 1,2 ou 3 de plus de 2 mois (corrigé d’une éventuelle prématurité) mais tant qu’il n’y a ni l’AMM ni la mise sur le marché de droit commun, Risdiplam ne peut être utilisé que si l’utilisation du Spinraza n’est pas possible et s’il y a une RCP de Filnemus positive.

« Risdiplam est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 en cas d’échec, d’intolérance ou d’impossibilité d’administration des alternatives thérapeutiques disponibles, après avis d’une RCP nationale (pédiatrique ou adulte) de la filière Filnemus. Les données d’efficacité d’un traitement par risdiplam utilisé chez les patients ayant reçu précédemment une thérapie génique SMN1 ne sont pas disponibles.»

Explicitation ANSM : « en cas d’échec, d’intolérance ou d’impossibilité d’administration des alternatives thérapeutiques disponibles »:

« quand les traitements qui ont une AMM ne sont pas efficaces, ne peuvent pas être tolérés, ou ne peuvent pas être administrés, et après un avis émis lors d’une Réunion de Concertation Pluridisciplinaire (RCP) nationale (pédiatrique ou adulte) de la filière Filnemus. »

A noter du fait de l’extension du public, l’importance des mesures à prendre et à justifier par le clinicien pour éviter des grossesses avec un des deux parents prenant du Risdiplam.

 

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