La HAS a donné cette semaine un avis positif pour la mise en place du dépistage néonatal de la SMA en France. Cet avis était très attendu pour permettre la généralisation du dépistage, maintenant il faut mettre en oeuvre la décision ce qui peut prendre un certain temps.Les étapes à franchir avant une effectivité de […]
Il y a quelques semaines, Laurence Tiennot-Herment et Serge Braun nous annonçaient la disparition d’Annie Barois, Professeur des Universités, Pédiatre réanimateur, ancien chef de service de réanimation de l’Hôpital de Garches.Les Professeurs Susana Quijano-Roy (Neurologie et réanimation pédiatrique) et Djillali Annane (Médecine Intensive réanimation) à l’Hôpital de Garches organisent une soirée hommage pour Annie Barois.La […]
Cette année encore, le GI SMA relance son défi avec sa page de collecte mais cette fois-ci il sera « Musclé » comme ce 37ème Téléthon Notre compteur vous attend pour arriver à notre objectif de départ afin que nos chercheurs aient les moyens de travailler et surtout de « guérir » Alors bien sûr merci pour votre éventuelle participation […]
Heureux de se retrouver Rassemblant plus de 160 participants, cette journée a permis de faire le point sur les traitements innovants et leurs efficacités tant chez l’enfant que chez les adultes qui ont pu les recevoir. D’autres candidats-médicaments ont été présentés, qui pourraient agir en complément de ces thérapies notamment. Une vidéo de la plénière […]
Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]
La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]
Etude sur l’efficacité d’un dispositif de surveillance du risque d’escarre chez les utilisateurs de fauteuil roulant électrique Elise DUPITIER, ergothérapeute conseil à l’AFM et Perrine JOLY, une stagiaire en ergothérapie, recherchent dans le cadre d’une étude 12 personnes atteintes de SMA type 2. Cette étude sur le positionnement au fauteuil roulant vise à mesurer l’efficacité […]
Les ERN, réseaux européens de recherche sur les maladies rares lance une grande enquête patient et clinicien sur les attentes en terme de préservation de la fertilité et de grossesses.Vous pouvez répondre au questionnaire en français ci- dessous.Questionnaire en françaisVotre avis est important
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