Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]
La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]
Etude sur l’efficacité d’un dispositif de surveillance du risque d’escarre chez les utilisateurs de fauteuil roulant électrique Elise DUPITIER, ergothérapeute conseil à l’AFM et Perrine JOLY, une stagiaire en ergothérapie, recherchent dans le cadre d’une étude 12 personnes atteintes de SMA type 2. Cette étude sur le positionnement au fauteuil roulant vise à mesurer l’efficacité […]
Les ERN, réseaux européens de recherche sur les maladies rares lance une grande enquête patient et clinicien sur les attentes en terme de préservation de la fertilité et de grossesses.Vous pouvez répondre au questionnaire en français ci- dessous.Questionnaire en françaisVotre avis est important
Pour que d’autres malades puissent vivre cette aventure! Faire un don en ligne pour l’AFM-Téléthon.
Le réseau Filnemus a lancé une grande enquête sur le COVID et sa vaccination chez les patients neuromusculaires. Si vous souhaitez y participer plus d’information
L’ATU de cohorte du risdiplam a été publiée par l’ANSM le 8 mars. Elle ne sera cependant effective qu’à partir du 6 avril et remplacera l’ATU nominative. L’ATU est ouverte pour les types 1,2 ou 3 de plus de 2 mois (corrigé d’une éventuelle prématurité) mais tant qu’il n’y a ni l’AMM ni la mise […]
Les principaux spécialistes européens se sont réunis suite à l’autorisation de mise sur le marché du Zolgensma pour définir un cadre de bonnes pratiques de l’utilisation de ce produit très innovants et de rapeler l’état des connaissances actuelles. Les consensus retenus sont : Les types de SMA traditionnels (par exemple, les types 0, 1, 2, […]
Convivialité, liberté, bien-être. Des vacances, des activités, des visites. Un bonheur partagé Un aménagement spécial et un accueil particulièrement chaleureux pour les personnes handicapées et leur famille et amis. Une chambre spécialement aménagée pour le handicap lourd et trois chambres adaptées à tous. Plus d’informations sur leur site.