AveXis, une société de Novartis, a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) a accordé une approbation conditionnelle de mise sur le marché pour Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale infantile (SMA) confirmée par diagnostic génétique d’une double mutation  dans le gène 5q de SMN1 et :

  • soit un diagnostic clinique de SMA Type 1;
  • soit jusqu’à trois copies du gène SMN2.

L’approbation couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu’à 21 kg.

Communiqué de presse Avexis en anglais non traduit

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