AveXis, une société de Novartis, a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) a accordé une approbation conditionnelle de mise sur le marché pour Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale infantile (SMA) confirmée par diagnostic génétique d’une double mutation dans le gène 5q de SMN1 et :
- soit un diagnostic clinique de SMA Type 1;
- soit jusqu’à trois copies du gène SMN2.
L’approbation couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu’à 21 kg.
Communiqué de presse Avexis en anglais non traduit
