La HAS recommande le remboursement du Zolgensma pour les personnes atteintes de SMA de type I et II ou pré-symptomatiques ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2. Mais les restrictions au niveau de l’ASMR risquent de limiter en pratique l’accès dans le type II et pour les patients pré-symptomatiques avec 3 copies du gène SMN2. En […]
Des médecins Européens parmi ceux ayant traités le plus grand nombre d’enfants SMA en Europe par thérapie génique ZOLGENSMA ont publié dans l’ European Journal of Paediatric Neurology, une tribune pour expliquer leur choix et leurs préconisations en matière de mise en oeuvre de la thérapie génique dans la SMA. Abstract L’amyotrophie spinale (SMA) […]
AveXis, une société de Novartis, a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne (CE) a accordé une approbation conditionnelle de mise sur le marché pour Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale infantile (SMA) confirmée par diagnostic génétique d’une double mutation dans le gène 5q de SMN1 et : soit un diagnostic […]
Avexis a reçu l’approbation de l’agence américaine du médicament (FDA) pour commercialiser aux USA le ZOLGENSMA. Cet accord limite l’accés aux enfants de moins de 2 ans, mais ouvre la possibilité de traiter tous les bébés quelque soit le type ou le nombre de copies de SMN2, ce qui permet de traiter tous les enfants […]