Cure SMA : Bonne efficacité long terme de l’apitegromab

Scholar Rock annonce de nouvelles données issues de la période de prolongation de l’essai TOPAZ de phase 2 évaluant les résultats des patients à 36 mois de traitement par l’apitegromab.

Les données montrent que la poursuite du traitement par l’apitegromab pendant la période de traitement prolongée est associée à une amélioration substantielle et soutenue de la fonction motrice, ainsi qu’à des améliorations des mesures des résultats rapportées par les patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) non ambulatoire de types 2 et 3 recevant un traitement ciblé par le motoneurone de survie (SMN).

Les résultats ont été présentés le 30 Juin 2023, lors de la conférence annuelle Cure SMA, par Thomas Crawford, M.D., de Johns Hopkins Medicine, et l’investigateur principal principal de l’essai TOPAZ.

Ces résultats devront être confirmés par les données de l’essai de phase 3 SAPPHIRE en cours de recrutement

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