l’essai SAPPHIRE recrute en France

Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]

Lire la suite

Tout savoir sur la recherche dans l’Amyotrophie Spinale

La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]

Lire la suite

ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements

Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START », s’est déroulé aux États-Unis de mai 2014 à décembre 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de moins de 6 mois et symptomatiques. En 2019, la publication des résultats de cet […]

Lire la suite

Préparation de l’essai Biogen RESPOND

Biogen prépare un nouvel essai clinique pour début 2021 du nom des RESPOND Cet essai prévoit de mesurer l’efficacité du Spinraza chez les enfants déjà traités par thérapie génique Zolgensma, mais qui présentent des signes cliniques de la maladie significatifs et nécessitant un traitement complémentaire. Ci-joint une traduction du courrier envoyé par Biogen aux organisations […]

Lire la suite