Qu’aimeriez-vous voir dans les futurs essais cliniques pour la SMA ? Que vous ayez ou pas déjà participé à un essai clinique, faites-nous part de votre expérience ! Le développement de nouveaux traitements améliorés pour la SMA dépend des essais cliniques. Cependant, participer à des essais cliniques peut être une décision délicate et une expérience […]
Comme annoncé, enregistrement complet de la plénière d’information de la Journée des Familles Francophones concernées par une SMA qui s’est déroulée à Lille le 14 octobre dernier. Vous retrouverez dans cette vidéo le discours d’accueil de Laëtitia Ouillade, responsable du Groupe d’Intérêt SMA, les interventions concernant la prise en charge et le traitement des enfants […]
Scholar Rock annonce de nouvelles données issues de la période de prolongation de l’essai TOPAZ de phase 2 évaluant les résultats des patients à 36 mois de traitement par l’apitegromab. Les données montrent que la poursuite du traitement par l’apitegromab pendant la période de traitement prolongée est associée à une amélioration substantielle et soutenue de […]
Les journalistes de Tribunes K ont réalisés des interviews en français ou sous-titrées en français lors du congrès scientifique SMA de Barcelone. Cet important congrès a réuni plus de 800 scientifiques et cliniciens venus de 66 différents pays. Visionnez les interviews en français.
Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]
La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START », s’est déroulé aux États-Unis de mai 2014 à décembre 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de moins de 6 mois et symptomatiques. En 2019, la publication des résultats de cet […]
Biogen prépare un nouvel essai clinique pour début 2021 du nom des RESPOND Cet essai prévoit de mesurer l’efficacité du Spinraza chez les enfants déjà traités par thérapie génique Zolgensma, mais qui présentent des signes cliniques de la maladie significatifs et nécessitant un traitement complémentaire. Ci-joint une traduction du courrier envoyé par Biogen aux organisations […]