Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START », s’est déroulé aux États-Unis de mai 2014 à décembre 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de moins de 6 mois et symptomatiques. En 2019, la publication des résultats de cet […]
Biogen prépare un nouvel essai clinique pour début 2021 du nom des RESPOND Cet essai prévoit de mesurer l’efficacité du Spinraza chez les enfants déjà traités par thérapie génique Zolgensma, mais qui présentent des signes cliniques de la maladie significatifs et nécessitant un traitement complémentaire. Ci-joint une traduction du courrier envoyé par Biogen aux organisations […]