Traitements et prise en charge
Evrysdi: une prescription très encadrée
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville!
Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des...
Evrysdi/ridisplam: une nouvelle étape vers le remboursement a été franchie
La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III...
Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des...
Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves,...
ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...
Avancées dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Lors de l'Assemblée Generale de l'AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en...
La commission Européen autorise l’utilisation du Ridisplam/Evrysdi
Le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la...
Une enquête européenne souligne la lourdeur de la SMA de type I pour les aidants « informels »
Cette étude scientifique quantifie la charge pour les aidants souvent minimisée dans les analyses de qualité de vie...
Des difficultés pour s’alimenter fréquentes dans la SMA de type II et une gastrostomie efficace
L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 se caractérise principalement par une perte de la force musculaire....
