L’ATU de cohorte du risdiplam a été publiée par l’ANSM le 8 mars. Elle ne sera cependant effective qu’à partir du 6 avril et remplacera l’ATU nominative. L’ATU est ouverte pour les types 1,2 ou 3 de plus de 2 mois (corrigé d’une éventuelle prématurité) mais tant qu’il n’y a ni l’AMM ni la mise […]
Les principaux spécialistes européens se sont réunis suite à l’autorisation de mise sur le marché du Zolgensma pour définir un cadre de bonnes pratiques de l’utilisation de ce produit très innovants et de rapeler l’état des connaissances actuelles. Les consensus retenus sont : Les types de SMA traditionnels (par exemple, les types 0, 1, 2, […]
Convivialité, liberté, bien-être. Des vacances, des activités, des visites. Un bonheur partagé Un aménagement spécial et un accueil particulièrement chaleureux pour les personnes handicapées et leur famille et amis. Une chambre spécialement aménagée pour le handicap lourd et trois chambres adaptées à tous. Plus d’informations sur leur site.
Biogen prépare un nouvel essai clinique pour début 2021 du nom des RESPOND Cet essai prévoit de mesurer l’efficacité du Spinraza chez les enfants déjà traités par thérapie génique Zolgensma, mais qui présentent des signes cliniques de la maladie significatifs et nécessitant un traitement complémentaire. Ci-joint une traduction du courrier envoyé par Biogen aux organisations […]