Auteur/autrice : GI SMA
Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des...
Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves,...
Les recommandations pour cette rentrée scolaire 2021.
Les familles peuvent rencontrer des difficultés lors de la mise en place de l’aide humaine à la scolarisation pas...
SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe
Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification...
ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...
Avancées dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Lors de l'Assemblée Generale de l'AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en...
La commission Européen autorise l’utilisation du Ridisplam/Evrysdi
Le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la...
VAC C NEMUS – enquête de suivi vaccination
Le réseau Filnemus a lancé une grande enquête sur le COVID et sa vaccination chez les patients neuromusculaires.
Si...
Ridisplam / Evrysdi : l’ANSM autorise l’ATU de cohorte
L’ATU de cohorte du risdiplam a été publiée par l’ANSM le 8 mars. Elle ne sera cependant effective qu’à...
