Auteur/autrice : GI SMA

SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe

16 juillet 2021 La maladie

Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification...

16 juillet 2021 Recherche, Traitements et prise en charge Essais cliniques, Thérapie génique, Zolgensma

Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...

29 juin 2021 La maladie, Recherche, Traitements et prise en charge Traitement

Lors de l'Assemblée Generale de l'AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en...

30 mars 2021 Traitements et prise en charge

Le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la...

20 mars 2021 Non classé

Le réseau Filnemus a lancé une grande enquête sur le COVID et sa vaccination chez les patients neuromusculaires. Si...

9 mars 2021 Non classé

L’ATU de cohorte du risdiplam a été publiée par l’ANSM le 8 mars. Elle ne sera cependant effective qu’à...

22 février 2021 La maladie, Traitements et prise en charge Accompagnement

Cette étude scientifique quantifie la charge pour les aidants souvent minimisée dans les analyses de qualité de vie...

22 février 2021 Recherche, Traitements et prise en charge

L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 se caractérise principalement par une perte de la force musculaire....

18 février 2021 Traitements et prise en charge Accés aux traitements, Droit

Suite à la publication d'un consensus (voir article d'Aout 2020) sur la mise en œuvre de la thérapie génique dans...