SMA Europe s’est associé à la James Lind Alliance pour identifier les 10 principales questions de recherche sans réponse sur la SMA posées par les personnes vivant avec la maladie, leurs soignants et les prestataires de soins de santé. Cette initiative comporte plusieurs étapes : 1 – Collecte de questions : les personnes sont invitées […]
Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]
L’étude SAPPHIRE a ouvert des sites d’essais cliniques en Europe. SAPPHIRE est une étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 non-ambulantes (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA® (nusinersen) ou EVRYSDI® (risdiplam). Scholar Rock a commencé à recruter […]
Alors que la France peine à débuter ses pilotes sur le dépistage néonatal, et qu’une grande partie de la population est encore exclue de cette opportunité, nos amis belges nous présentent un charmant bonhomme ASI et heureux de vivre pleinement sa vie en toute mobilité. lancer la video
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]
La mise à jour du « Savoir et Comprendre » sur les avancées de la recherche dans l’Amyotrophie spinale proximale liée à SMN 1 est paru. Ce document, publié à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon 2022, présente les actualités de la recherche de l’année écoulée concernant l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : études ou essais […]
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]
Etude sur l’efficacité d’un dispositif de surveillance du risque d’escarre chez les utilisateurs de fauteuil roulant électrique Elise DUPITIER, ergothérapeute conseil à l’AFM et Perrine JOLY, une stagiaire en ergothérapie, recherchent dans le cadre d’une étude 12 personnes atteintes de SMA type 2. Cette étude sur le positionnement au fauteuil roulant vise à mesurer l’efficacité […]
Les ERN, réseaux européens de recherche sur les maladies rares lance une grande enquête patient et clinicien sur les attentes en terme de préservation de la fertilité et de grossesses.Vous pouvez répondre au questionnaire en français ci- dessous.Questionnaire en françaisVotre avis est important
Si votre enfant rentre en classe pour la première fois ou s’il change de cycle, il est urgent de préparer la rentrée scolaire 2022. Depuis la loi du 11 février 2005, tout enfant ou adolescent ayant un handicap ou un trouble invalidant de la santé doit être inscrit dans l’école ou dans l’établissement le plus […]