Biogen prépare un nouvel essai clinique pour début 2021 du nom des RESPOND Cet essai prévoit de mesurer l’efficacité du Spinraza chez les enfants déjà traités par thérapie génique Zolgensma, mais qui présentent des signes cliniques de la maladie significatifs et nécessitant un traitement complémentaire. Ci-joint une traduction du courrier envoyé par Biogen aux organisations […]
Dans les maladies neuromusculaires, prendre soin de ses dents peut s’avérer compliqué. Or, la prévention précoce, par un brossage quotidien et un suivi régulier chez le dentiste, permet de lutter contre les caries et d’éviter des soins dentaires dans un contexte buccal compliqué par la maladie. Un bilan précoce et régulier de l’impact de la […]
Une équipe américaine a montré que l’injection d’un oligonucléotide antisens dans le cerveau est d’autant plus efficace qu’elle est réalisée à un stade précoce du développement chez la souris modèle de SMA. Dans un article publié en décembre 2011, une équipe américaine a évalué les effets de l’injection dans le cerveau de souris modèles de […]
Le Chevalier et la Princesse répondent aux questions de Lililou sur leur maladie, leur appareillage, leurs fauteuils, et pourquoi ne marchent-ils pas sur leurs jambes, comment font-ils pour manger, etc. Quelques exemples de questions : « Pourquoi tu roules ? C’est quoi une maladie génétique ? Comment ça s’attrape ? C’est quoi un muscle ? A […]
Afin d’améliorer les standards de prise en charge kiné, qui, nous le savons tous, sont essentiels pour se maintenir en forme voire regagner un peu de force, nous souhaitons en savoir plus sur votre prise en charge. Ce questionnaire est très court, moins de 5 minutes et sera disponible jusqu’au 14 juillet. Lien questionnaire
Comment se passe le remplacement d’une AVS (en raison d’un arrêt maladie par exemple) afin d’assurer la continuité de la scolarité d’un enfant en situation de handicap ? Conformément à l’article L112-1 du code de l’éducation, « l’Etat met en place les moyens financiers et humains nécessaires à la scolarisation en milieu ordinaire des enfants, adolescents ou […]
Parcourir Paris ou Lyon hors des sentiers battus, c’est ce que propose une armada de « Greeters ». Tous les amateurs sont les bienvenus, y compris en situation de handicap. Ce concept novateur, plein de charme, permet de suivre les pas de quelques citadins passionnés par leur ville. Lors d’une balade gratuite, en petit groupe […]
Depuis 10 ans, le mécénat qui unit GMF et les parcs nationaux vise à rendre accessible à tous la nature et les territoires des 10 parcs nationaux de France. Le programme ambitieux d’amélioration de l’accessibilité dans les 10 parcs nationaux, qui prend en compte les 4 familles de handicap, physique, auditif, visuel et intellectuel, vise […]
Il s’adresse aux personnes confrontées dans leur parenté ou elles-mêmes à une maladie d’origine génétique susceptible d’être transmise. Il permet également d’affiner le diagnostic et ainsi préparer aux thérapeutiques à venir. Le Conseil génétique est donc au cœur de la prise en charge. Généticiens et psychologues sont vos interlocuteurs privilégiés pour en comprendre les enjeux […]
Ce questionnement a été réalisé suite à l’intervention de Geert Wasteels (Belgique) qui a présenté cette approche lors du 5ème congrès international de rééducation dans les maladies neuromusculaire de Marseille (30 mai 1er Juin 2008). En tant que malade ou parents, nous savons combien un fauteuil bien adapté est essentiel dans la vie quotidienne de […]