Post de Claudia LLontop G – Pneumologue, PH Hôpital Pitié Salpêtrière – Directrice de projets internationaux en santé Oxygénothérapie chez les Patients Neuromusculaires : Un Défi à Surveiller de Près👀 L’oxygène est souvent perçu comme un traitement sûr et incontournable, mais saviez-vous qu’il peut devenir dangereux⚠️ chez certains patients, notamment ceux atteints de maladies neuromusculaires […]
La HAS a donné cette semaine un avis positif pour la mise en place du dépistage néonatal de la SMA en France. Cet avis était très attendu pour permettre la généralisation du dépistage, maintenant il faut mettre en oeuvre la décision ce qui peut prendre un certain temps.Les étapes à franchir avant une effectivité de […]
Vous voulez tout savoir sur les avancées 2024 de la recherche sur l’amyotrophie spinale. Telechargez le document
A la demande des associations de patients SMA, Roche met au point une version solide sous forme de comprimé du ridisplam (Evrysdi).Cette formulation viendrait en complément du sirop et permettrait de s’affranchir des contraintes de conservation au froid du sirop.Les résultats préliminaires ont été annoncé au congrés SMA Europe de Gand et communiqué dans la […]
Comme annoncé, enregistrement complet de la plénière d’information de la Journée des Familles Francophones concernées par une SMA qui s’est déroulée à Lille le 14 octobre dernier. Vous retrouverez dans cette vidéo le discours d’accueil de Laëtitia Ouillade, responsable du Groupe d’Intérêt SMA, les interventions concernant la prise en charge et le traitement des enfants […]
Alors que la France peine à débuter ses pilotes sur le dépistage néonatal, et qu’une grande partie de la population est encore exclue de cette opportunité, nos amis belges nous présentent un charmant bonhomme ASI et heureux de vivre pleinement sa vie en toute mobilité. lancer la video
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]
La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques. Le parcours règlementaire de l’Evrysdi (risdiplam) se poursuit avec la publication de l’avis de la Commission de la Transparence de la Haute Autorité […]
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois. Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics ont annoncé et publié plusieurs résultats positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam (Evrysdi). Il se déroule auprès de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés […]