Lors du Congres WMS de Prague de nombreux résultats ont été présentés dont les résultats préliminaires de l’essai SAPPHIRE de Scholar Rock.Ci dessous traduction par le GI d’une partie du communiqué de presse. Scholar Rock rapporte que l’apitegromab atteint le critère d’évaluation principal de l’étude SAPPHIRE de phase 3 chez les patients atteints d’amyotrophie spinale […]
A la demande des associations de patients SMA, Roche met au point une version solide sous forme de comprimé du ridisplam (Evrysdi).Cette formulation viendrait en complément du sirop et permettrait de s’affranchir des contraintes de conservation au froid du sirop.Les résultats préliminaires ont été annoncé au congrés SMA Europe de Gand et communiqué dans la […]
Comme annoncé, enregistrement complet de la plénière d’information de la Journée des Familles Francophones concernées par une SMA qui s’est déroulée à Lille le 14 octobre dernier. Vous retrouverez dans cette vidéo le discours d’accueil de Laëtitia Ouillade, responsable du Groupe d’Intérêt SMA, les interventions concernant la prise en charge et le traitement des enfants […]
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]
Lors de l’Assemblée Generale de l’AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en charge de la SMA a été publié. Le document très détaillé est disponible sur le site le l’AFM Telethon. Voir document complet
Le risdiplam (ou Evrysdi®) a obtenu en août dernier une autorisation de mise sur le marché américain pour les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de plus de 2 mois. En cours d’examen par les autorités réglementaires européennes, il est toujours évalué par différents essais cliniques menés dans la SMA de type II […]
Des médecins Européens parmi ceux ayant traités le plus grand nombre d’enfants SMA en Europe par thérapie génique ZOLGENSMA ont publié dans l’ European Journal of Paediatric Neurology, une tribune pour expliquer leur choix et leurs préconisations en matière de mise en oeuvre de la thérapie génique dans la SMA. Abstract L’amyotrophie spinale (SMA) […]
Le ridisplam est un traitement de la SMA par voie orale, son nom commercial est EVRYSDI Cette demande est le premier pas vers une autorisation d’utilisant en Europe, voir ci-dessous la traduction du courrier de Roche aux organisations de patients ainsi que quelques questions réponses. Chers membres de SMA Europe, Nous sommes ravis d’être à […]