Evrysdi: une prescription très encadrée

L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]

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Avis de recherche

Etude sur l’efficacité d’un dispositif de surveillance du risque d’escarre chez les utilisateurs de fauteuil roulant électrique Elise DUPITIER, ergothérapeute conseil à l’AFM et Perrine JOLY, une stagiaire en ergothérapie, recherchent dans le cadre d’une étude 12 personnes atteintes de SMA type 2. Cette étude sur le positionnement au fauteuil roulant vise à mesurer l’efficacité […]

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Préparer la rentrée scolaire 2022

Si votre enfant rentre en classe pour la première fois ou s’il change de cycle, il est urgent de préparer la rentrée scolaire 2022. Depuis la loi du 11 février 2005, tout enfant ou adolescent ayant un handicap ou un trouble invalidant de la santé doit être inscrit dans l’école ou dans l’établissement le plus […]

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Evrysdi/ridisplam: une nouvelle étape vers le remboursement a été franchie

La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques. Le parcours règlementaire de l’Evrysdi (risdiplam) se poursuit avec la publication de l’avis de la Commission de la Transparence de la Haute Autorité […]

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Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.  Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics ont annoncé et publié plusieurs résultats positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam (Evrysdi). Il se déroule auprès de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés […]

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Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans

Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.Une première analyse exhaustive des résultats du Zolgensma (ou onasemnogene abeparvovec) montre que les risques liés à ce produit de thérapie génique, s’il y en a, peuvent […]

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Les recommandations pour cette rentrée scolaire 2021.

Les familles peuvent rencontrer des difficultés lors de la mise en place de l’aide humaine à la scolarisation pas d’affectation d’un Accompagnant de l’Elève en Situation de Handicap (AESH), volume horaire non respecté, etc… Lorsque ces situations se présentent, il est encore possible d’agir afin de débloquer la situation, notamment en contactant l’inspecteur d’académie ou […]

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SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe

Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification font partie des attentes et ressentis des malades interrogés. SMA Europe rassemble des associations européennes représentatives des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), dont l’AFM-Téléthon. Elle avait mené en 2015 une première enquête auprès des […]

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