La maladie
Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves,...
SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe
Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification...
ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...
Avancées dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Lors de l'Assemblée Generale de l'AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en...
La commission Européen autorise l’utilisation du Ridisplam/Evrysdi
Le risdiplam est désormais autorisé en Europe pour le traitement de la 5q SMA (la forme la plus courante de la...
Une enquête européenne souligne la lourdeur de la SMA de type I pour les aidants « informels »
Cette étude scientifique quantifie la charge pour les aidants souvent minimisée dans les analyses de qualité de vie...
Des difficultés pour s’alimenter fréquentes dans la SMA de type II et une gastrostomie efficace
L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 se caractérise principalement par une perte de la force musculaire....
L’information éclairée des familles : un élément nécessaire à une bonne prise en charge
Suite à la publication d'un consensus (voir article d'Aout 2020) sur la mise en œuvre de la thérapie génique dans...
La HAS (Haute autorité de santé) se prononce sur le Zolgensma
La HAS recommande le remboursement du Zolgensma pour les personnes atteintes de SMA de type I et II ou...
