La maladie
Oscar et le dépistage néonatal
Alors que la France peine à débuter ses pilotes sur le dépistage néonatal, et qu'une grande partie de la population...
Conservation Evrysdi/Ridisplam: nouvelles recommandations
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d'Evrysdi/Ridisplam.
La préparation sous...
Evrysdi: une prescription très encadrée
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville!
Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des...
Evrysdi/ridisplam: une nouvelle étape vers le remboursement a été franchie
La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III...
Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des...
Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves,...
SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe
Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification...
ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...
Avancées dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1
Lors de l'Assemblée Generale de l'AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en...
