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TOUTE L'ACTUALITÉ DE VOTRE GI
Fertilité Grossesse et maladie neuromusculaire, donnez-votre avis!
Les ERN, réseaux européens de recherche sur les maladies rares lance une grande enquête patient et clinicien sur...
Préparer la rentrée scolaire 2022
Si votre enfant rentre en classe pour la première fois ou s'il change de cycle, il est urgent de préparer la...
Le message d’espoir de la maman de Victoire
Pour que d'autres malades puissent vivre cette aventure! Faire un don en ligne pour...
Evrysdi/ridisplam: une nouvelle étape vers le remboursement a été franchie
La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III...
Ridisplam : résultat essai clinique chez les jeunes type 1
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des...
Des données rassurantes sur le Zolgensma et un essai prévu pour les 2/18 ans
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves,...
Les recommandations pour cette rentrée scolaire 2021.
Les familles peuvent rencontrer des difficultés lors de la mise en place de l’aide humaine à la scolarisation pas...
SMA : résultats de la 2ème enquête de SMA Europe
Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification...
ZolgenSma : 5 ans aprés les premiers traitements
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START »,...
