L’étude SAPPHIRE a ouvert des sites d’essais cliniques en Europe. SAPPHIRE est une étude mondiale de phase 3 évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 non-ambulantes (incapables de marcher de manière autonome) sous SPINRAZA® (nusinersen) ou EVRYSDI® (risdiplam). Scholar Rock a commencé à recruter […]
Alors que la France peine à débuter ses pilotes sur le dépistage néonatal, et qu’une grande partie de la population est encore exclue de cette opportunité, nos amis belges nous présentent un charmant bonhomme ASI et heureux de vivre pleinement sa vie en toute mobilité. lancer la video
Roche vient de modifier sa notice concernant les conditions de conservation d’Evrysdi/Ridisplam. La préparation sous forme de poudre peut être conservée 2 ans Une fois la préparation réalisée par le pharmacien, le sirop doit être conservé un maximum de 64 jours au frigo entre 2 et 8°. Il peut exceptionnellement être conservé à température ambiante […]
L’Evrysdi® arrive en pharmacie de ville! Le risdiplam ou Evrysdi® fait désormais officiellement partie des médicaments remboursables dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 et devient disponible hors les murs de l’hôpital, en pharmacie de ville. La nouvelle était très attendue. Elle est parue au Journal Officiel (JO) du 12 avril 2022, qui ajoute le […]
La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques. Le parcours règlementaire de l’Evrysdi (risdiplam) se poursuit avec la publication de l’avis de la Commission de la Transparence de la Haute Autorité […]
L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois. Les laboratoires Roche et PTC Therapeutics ont annoncé et publié plusieurs résultats positifs de l’essai FIREFISH, l’un de leurs essais du risdiplam (Evrysdi). Il se déroule auprès de nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés […]
Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.Une première analyse exhaustive des résultats du Zolgensma (ou onasemnogene abeparvovec) montre que les risques liés à ce produit de thérapie génique, s’il y en a, peuvent […]
Une stabilisation des symptômes, un fort intérêt pour les essais et la nécessaire évolution de la classification font partie des attentes et ressentis des malades interrogés. SMA Europe rassemble des associations européennes représentatives des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), dont l’AFM-Téléthon. Elle avait mené en 2015 une première enquête auprès des […]
Le tout premier essai de thérapie génique avec le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), appelé « essai START », s’est déroulé aux États-Unis de mai 2014 à décembre 2017 chez 15 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, âgés de moins de 6 mois et symptomatiques. En 2019, la publication des résultats de cet […]
Lors de l’Assemblée Generale de l’AFM Telethon, un dossier complet sur les avancées de la recherche et de la prise en charge de la SMA a été publié. Le document très détaillé est disponible sur le site le l’AFM Telethon. Voir document complet