Lors du Congres WMS de Prague de nombreux résultats ont été présentés dont les résultats préliminaires de l’essai SAPPHIRE de Scholar Rock.Ci dessous traduction par le GI d’une partie du communiqué de presse. Scholar Rock rapporte que l’apitegromab atteint le critère d’évaluation principal de l’étude SAPPHIRE de phase 3 chez les patients atteints d’amyotrophie spinale […]
Post de Claudia LLontop G – Pneumologue, PH Hôpital Pitié Salpêtrière – Directrice de projets internationaux en santé Oxygénothérapie chez les Patients Neuromusculaires : Un Défi à Surveiller de Près👀 L’oxygène est souvent perçu comme un traitement sûr et incontournable, mais saviez-vous qu’il peut devenir dangereux⚠️ chez certains patients, notamment ceux atteints de maladies neuromusculaires […]
SMA Europe documentaire en anglais https://www.youtube.com/watch?v=PuAi-oY_WAc
Aout Mois de sensibilisation à la SMA Jusqu’au 15 août, envoyez-nous votre plus belle photo avec la pancarte « Je suis SMArt » (disponible sur cette publication ou créer la votre). Un montage sera réalisé à partir de toutes les photos sur la page Facebook du GI SMA En envoyant votre photo, vous consentez à ce qu’elle […]
SMA Europe, partageons nos rêves Savez-vous que vous passez deux heures par nuit à rêver, nous pouvons avoir jusqu’à huit rêves par nuit… Voir la video
La HAS a donné cette semaine un avis positif pour la mise en place du dépistage néonatal de la SMA en France. Cet avis était très attendu pour permettre la généralisation du dépistage, maintenant il faut mettre en oeuvre la décision ce qui peut prendre un certain temps.Les étapes à franchir avant une effectivité de […]
Il y a quelques semaines, Laurence Tiennot-Herment et Serge Braun nous annonçaient la disparition d’Annie Barois, Professeur des Universités, Pédiatre réanimateur, ancien chef de service de réanimation de l’Hôpital de Garches.Les Professeurs Susana Quijano-Roy (Neurologie et réanimation pédiatrique) et Djillali Annane (Médecine Intensive réanimation) à l’Hôpital de Garches organisent une soirée hommage pour Annie Barois.La […]
Cette année encore, le GI SMA relance son défi avec sa page de collecte mais cette fois-ci il sera « Musclé » comme ce 37ème Téléthon Notre compteur vous attend pour arriver à notre objectif de départ afin que nos chercheurs aient les moyens de travailler et surtout de « guérir » Alors bien sûr merci pour votre éventuelle participation […]
Heureux de se retrouver Rassemblant plus de 160 participants, cette journée a permis de faire le point sur les traitements innovants et leurs efficacités tant chez l’enfant que chez les adultes qui ont pu les recevoir. D’autres candidats-médicaments ont été présentés, qui pourraient agir en complément de ces thérapies notamment. Une vidéo de la plénière […]
Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement. L’essai SAPHIRE SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 […]