Ridisplan, Roche a transmis la demande de mise sur le marché à l’EMA
Le ridisplam est un traitement de la SMA par voie orale, son nom commercial est EVRYSDI
Cette demande est le premier pas vers une autorisation d’utilisant en Europe, voir ci-dessous la traduction du courrier de Roche aux organisations de patients ainsi que quelques questions réponses.
Chers membres de SMA Europe,
Nous sommes ravis d’être à nouveau en contact si tôt après l’annonce positive de la FDA la semaine dernière – cette fois pour partager une étape importante sur notre soumission réglementaire européenne. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la demande d’AMM du risdiplam pour l’utilisation proposée chez les patients atteints d’amyotrophie spinale. Dans le cadre de notre partenariat continu et suite à votre demande de recevoir des mises à jour importantes et opportunes sur le programme de développement clinique SMA de Roche, nous voulions partager ces nouvelles et mises à jour avec vous.
Le dépôt d’AMM risdiplam est basé sur les données des études FIREFISH et SUNFISH qui évaluent l’efficacité et la sécurité du risdiplam chez les nourrissons symptomatiques atteints de SMA de type 1 âgés de 2 à 7 mois et chez les personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3 âgés respectivement de 2 à 25 ans . En outre, la soumission comprend des données de sécurité de JEWELFISH, un essai chez des personnes atteintes de tous les types de SMA âgées de 1 à 60 ans précédemment traitées avec d’autres thérapies SMA.
La validation du dossier d’AMM confirme que la soumission est acceptée et lance le processus formel d’évaluation scientifique par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’EMA. L’EMA a accordé la demande de commercialisation avec une évaluation accélérée, ce qui signifie que le processus d’évaluation peut être ramené de 15 à 9 mois, si le calendrier d’évaluation accélérée est maintenu.
Risdiplam a obtenu la désignation PRIME (PRIority MEdicines) par l’EMA en 2018 et la désignation de médicament orphelin en 2019. En plus de notre dépôt en Europe, nous avons des demandes réglementaires existantes en cours d’examen en Australie, au Brésil, au Canada, au Chili, en Chine, en Indonésie et en Russie , Corée du Sud et Taiwan.
Nous remercions tous les membres de la communauté, en particulier les patients et les familles qui participent à nos études, les groupes de patients et les sites d’essais cliniques et le personnel du monde entier qui ont soutenu et travaillé avec nous pour atteindre cette étape importante. Nous sommes impatients de fournir d’autres mises à jour sur le programme risdiplam dès qu’elles seront disponibles.
Si vous avez d’autres questions concernant cette mise à jour, n’hésitez pas à me contacter.
Cordialement,
Fani Petridis, on behalf of the Roche SMA Team
Senior Global Patient Partnership Director, Rare Diseases (SMA)
Questions – Réponses
- Qu’est-ce qu’une AMM?
L’Agence européenne des médicaments (EMA) est chargée de l’évaluation scientifique des demandes d’autorisation de mise sur le marché centralisées (AMM). Une fois délivrée par la Commission européenne, l’autorisation de mise sur le marché centralisée est valable dans tous les États membres de l’Union européenne (UE), en Islande, en Norvège et au Liechtenstein.
Pour plus d’informations, visitez le site Web de l’EMA.
- Quand prévoyez-vous une approbation réglementaire en Europe?
L’EMA a accordé la demande de commercialisation avec une évaluation accélérée, ce qui signifie que le processus d’évaluation peut être ramené de 15 à 9 mois, si le calendrier d’évaluation accélérée est maintenu.
- Quand risdiplam sera-t-il disponible dans mon pays?
À ce jour, l’utilisation de risdiplam n’a été approuvée qu’aux États-Unis, des dépôts existants étant en cours dans un certain nombre de pays à travers le monde. L’approbation réglementaire n’est que la première étape vers une large disponibilité commerciale. L’accès national aux médicaments exige que les autorités locales accordent à la fois l’autorisation réglementaire et le remboursement, et implique généralement de nombreuses étapes progressives. En tant que tels, les délais de remboursement national peuvent varier considérablement d’un pays à l’autre et, pour le moment, nous ne pouvons pas spéculer sur les délais. Roche collabore activement avec les autorités sanitaires, les agences gouvernementales et d’autres parties prenantes du monde entier dans le but d’assurer un accès large et rapide à risdiplam à tous les patients qui peuvent bénéficier du traitement.
- Des études cliniques risdiplam sont-elles encore en cours de recrutement? Où puis-je obtenir de plus amples informations sur les études risdiplam qui recrutent?
L’essai RAINBOWFISH est actuellement la seule étude du programme de développement clinique risdiplam qui recrute encore. L’étude recherche activement des nourrissons pré-symptomatiques jusqu’à l’âge de 6 semaines. Les familles devraient consulter leur médecin traitant si elles souhaitent participer à un essai clinique. De plus amples informations sur l’essai RAINBOWFISH (NCT03779334), ainsi que sur les essais de recrutement antérieurs sur le risdiplam, sont disponibles sur les sites Web ClinicalTrials.gov et ForPatient.Roche.com.
- Est-il possible d’accéder à risdiplam pour des raisons humanitaires?
Roche a annoncé plus tôt cette année le lancement d’un programme mondial d’accès pré-approbation / utilisation compassionnelle de risdiplam dans les pays où les lois et réglementations applicables autorisent ces programmes et qui remplissent les critères basés sur la politique d’entreprise applicable. Le programme permet aux patients ayant les besoins médicaux les plus urgents et n’ayant aucune autre option de traitement d’accéder à risdiplam par le biais du programme d’accès pré-approbation / d’utilisation compatissante. La décision de postuler au programme doit être prise par le médecin traitant après avoir exploré et discuté de toutes les options possibles avec le patient ou sa famille. Veuillez contacter votre médecin pour plus d’informations.
- Qu’est-ce que la désignation PRIME?
PRIME est un programme lancé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour renforcer le soutien au développement de médicaments qui ciblent un besoin médical non satisfait. Ce programme volontaire est basé sur une interaction renforcée et un dialogue précoce avec les développeurs de médicaments prometteurs, afin d’optimiser les plans de développement et d’accélérer l’évaluation afin que ces médicaments puissent atteindre les patients plus tôt. Par l’intermédiaire de PRIME, l’Agence offre un soutien précoce et proactif aux développeurs de médicaments pour optimiser la génération de données robustes sur les avantages et les risques d’un médicament et permettre une évaluation accélérée des applications pharmaceutiques.
Source: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/research-development/prime-priority-medicines
- Qu’est-ce que la désignation de médicament orphelin?
La désignation de médicament orphelin est un statut attribué à un médicament destiné à être utilisé contre une maladie rare. Le médicament doit remplir certains critères pour être désigné comme médicament orphelin afin de pouvoir bénéficier d’incitations telles que la protection contre la concurrence une fois sur le marché.
Source: https://www.ema.europa.eu/en/glossary/orphan-designation
- Qu’est-ce que l’évaluation accélérée?
L’évaluation accélérée réduit le délai imparti au comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) pour examiner une demande d’autorisation de mise sur le marché. Les demandes peuvent être éligibles à une évaluation accélérée si le CHMP décide que le produit présente un intérêt majeur pour la santé publique et l’innovation thérapeutique.
Source:https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/marketing-authorisation/accelerated-assessment
