l’essai SAPPHIRE recrute en France

Scholar Rock lance un essai de phase 3 avec l’apitegromab (SRK-015) nommé SAPPHIRE . Cet essai débute en France, le site d’I Motion a ouvert et débute le recrutement.

L’essai SAPHIRE

SAPPHIRE est une étude internationale de phase 3 contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité de l’apitegromab (SRK-015) chez des personnes âgées de 2 à 21 ans atteintes de SMA de type 2 ou 3 non ambulants  (incapables de marcher de manière autonome) sous traitement  SPINRAZA (nusinersen) ou EVRYSDI (risdiplam). L’étude aura 2 groupes de participants avec le nombre estimé suivant de participants :

• 156 patients âgés de 2 à 12 ans.
• 48 patients âgés de 13 à 21 ans.

Dans SAPPHIRE, les participants à l’étude seront assignés au hasard à l’apitegromab ou au placebo tout en poursuivant leur traitement actuel avec SPINRAZA ou EVRYSDI .

L’apitegromab (ou le placebo) est administré toutes les 4 semaines par injection intraveineuse.

La période de traitement (lorsque les participants recevront de l’apitegromab ou un placebo) dans l’étude devrait durer 12 mois.

Après avoir terminé les 12 mois de l’étude, les participants auront soit la possibilité de s’inscrire à une étude d’extension en ouvert sur l’apitegromab, soit d’interrompre le traitement, ils seront seront alors suivis pendant 20 semaines supplémentaires après leur dernière dose de la période de traitement.

• Les participants qui s’inscrivent à l’étude d’extension en ouvert recevront de l’apitegromab pendant toute la durée de l’étude d’extension.
• Les participants à la période de suivi de 20 semaines ne recevront plus d’apitegromab ni de placebo.

Veuillez visiter ClinicalTrials.gov (NCT05156320) pour plus de détails

L’apitegromab (ou SRK-015)

Contrairement à la majorité des traitements développés dans la SMA qui agissent sur la production de protéine SMN, le SRK-015 cible directement le muscle : il bloque l’activité de la myostatine, une protéine qui inhibe naturellement la croissance musculaire. Il pourrait ainsi constituer un traitement complémentaire des médicaments augmentant l’expression de la protéine SMN (comme le Spinraza® ou Evrysdi®) pour améliorer le développement et la force musculaires.

Développé par la société Scholar Rock, le SRK-015 a reçu la désignation de médicament orphelin par les autorités de santé américaine (Food and drug administration ou FDA).

Des travaux réalisés dans des souris modèles de SMA ont montré que le SRK-015 améliore leur force musculaire. Il augmente aussi considérablement la masse corporelle chez le singe. Une autre étude chez des rats et des singes a mis en évidence une faible toxicité du produit. Welsh BT et al. Int J Toxicol. 2021 Jul-Aug

Les résultats préliminaires de la phase 2 chez l’homme ont été présenté aux congrès SMA Europe et à WMS, ils sont jugés positifs, la publication des résultats complets est prévu dans les prochaines semaines.

Scholar Rock lance maintenant la phase 3 aux US et en Europe de l’essai nommé SAPPHIRE. En France un premier site à ouvert à I-motion .