Début de l’essai RESPOND de Biogen

Le 8 janvier 2021, le premier patient de l’étude RESPOND a été traité. L’étude examinera le bénéfice clinique et l’innocuité du nusinersen (Spinraza) chez les nourrissons et les enfants atteints d’amyotrophie spinale qui ont encore des besoins cliniques non satisfaits après un traitement par onasemnogène abeparvovec (ZolgenSma). À la lumière de l’expérience clinique et réelle rapportant que des patients précédemment traités par thérapie génique ont été traités avec du nusinersen, l’étude cherchera à comprendre si la production continue de protéine SMN générée par le nusinersen offre un avantage clinique supplémentaire à ces patients.

Aperçu de l’essai RESPOND

L’étude devrait recruter 60 participants jusqu’à l’âge de 3 ans qui sont déterminés par l’investigateur comme ayant un potentiel d’amélioration clinique supplémentaire après avoir reçu la thérapie génique (onasemnogene abeparvovec). Le groupe d’étude principal vise à inclure 40 nourrissons âgés de moins de 9 mois (au moment de la première dose de nusinersen) qui ont deux copies de SMN2 (susceptibles de développer une SMA de type 1) et ont reçu une thérapie génique (onasemnogène abeparvovec) avant 6 mois. Un deuxième groupe d’étude comprendra 20 enfants et générera des données chez des patients d’une tranche d’âge plus large (jusqu’à 3 ans au moment de la première dose de nusinersen). Après une période d’inclusion, les participants recevront la dose standard de 12 mg de nusinersen IT (administrée intrathécalement) les jours 1, 15, 29 et 64 (doses de charge), suivie d’une période d’entretien pendant laquelle les participants recevront 12 mg de nusinersen IT chaque 4 mois pendant deux ans.

RESPOND est une étude ouverte de phase 4, de sorte que le soignant du patient et son médecin savent qu’ils sont traités par nusinersen. L’étude sera menée sur environ 20 sites dans le monde.

La communauté SMA a joué un rôle déterminant dans l’élaboration de la conception de cette étude afin de garantir que les mesures des résultats cliniques utilisées sont celles qui comptent le plus pour les patients, et nous sommes reconnaissants à toutes les familles, soignants et chercheurs qui continuent de nous aider à améliorer les soins pour familles touchées par la SMA. En tant qu’équipe, nous restons un partenaire dévoué et engagé de cette communauté et continuerons d’être disponibles pour fournir des mises à jour à l’avenir, sur demande.

Ci joint le courrier en anglais de Biogen aux organisations de patients

Essai RESPOND

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